Учeныe oбъявили о существенном прорыве в сфере редактирования генома человека. В их арсенале оказался революционный метод, эффективный в лечении опасных заболеваний.

Американские специалисты порадовали мир открытием, которое «глушит» гены, провоцирующие развитие тяжелых недугов. Результатом экспериментальной практики стало лекарственное средство нового поколения против транстиретинового амилоидоза (тяжелая болезнь, которая поражает печень и передается по наследству). Препарат патизиран, основанный на инновационных принципах CRISPR, одобрен чиновниками и вскоре появится на прилавках аптек.

Метод RNA interference базируется на «считывании» каждого активного гена. Данные транспортируются из ядра в цитоплазму, где попадают на «фабрики» по производству белка. Суть процесса заключается в том, что для синтеза высокомолекулярной органики рибосомы нуждаются в инструкциях и мРНК дает им то, что нужно.

Чтобы предотвратить заложенный природой в организм человека процесс, нужно просто заставить «замолчать» информационный поток. Для этого в клетку «подселяется» другая РНК, инициирующая создание двойной цепочки. Известно, что клетки «запрограммированы» на уничтожение подобных отклонений.

Как только, генетики вникли в особенности процесса, возникла идея вводить в клетку РНК идентичные «вредному» фрагменту последовательности. Единственным препятствием на пути РНК-интерференции стала низкая стабильность макромолеклы, но исследователям удалось быстро преодолеть его за счет помещения образцов рибонуклеиновой кислоты в жировые наночастицы. Их накопление возможно только в печени и почках, поэтому лекарство для лечения одного из этих органов появилось первым.

Анонсированный в США препарат обещает свести на нет проблемы с экспрессией генов в печени и действенен против всех заболеваний, которые к этому причастны.