Aмeрикaнскиe биoтexнoлoги из RetroSense Therapeutics зaявили о своей новой разработке — методе оптогенетической терапии, которая проходит апробацию на добровольцах, страдающих слепотой.
Шанс на восстановление зрения получили пациенты с диагнозом «пигментный ретинит». Старт клинических исследований взят и нацелен на превосходный результат. Подход базируется на использовании генных маркеров.
Специалисты применяют технологию для стимуляции восприимчивости определенных клеток, а затем облучают ткани. Суперчувствительность клеток позволяет ученым не только держать процесс под контролем, но и руководить им.
Трансформации подвергаются нервные ткани. Методика позволяет вернуть зрение за счет возрождения сверхчувствительных рецепторов на сетчатке глаз, из-за неработоспособности которых наступила слепота. Суть технологии прокомментировал глава компании Шон Айнсворт.
Несмотря на то, что практика введения препарата RTS-001 основана на единичном опыте результативного применения, первый, переживший генную терапию пациент, прекрасно себя чувствует и, главное, видит. Кроме того, лечение может быть использовано не только в отношении больных пигментным ретинитом, но и для восстановления зрения при других заболеваниях. Оценка его эффективности важна для дальнейших исследований и будущего применяя их результатов. Оптогенетическая методика генной терапии реально может поспособствовать процессу восстановления зрения на любых стадиях.
Первый этап испытаний рассчитан на наблюдение за реакцией пациентов на RTS-001. Каждому из них вводится индивидуальная доза препарата. Следующий шаг – выявление оптимальной дозировки и создание клинической базы для изучения потенциала методики. Специалистам очень важно понять до какого предела распространяется действенность подхода. Пока он не определен, однако уже сегодня создатели могут без стеснения говорить о том, что смогут вернуть зрение многим пациентам. К слову, пигментный ретинит – давний завсегдатай перечня неизлечимых недугов. Все используемые ранее методики позволяли лишь приостановить процесс потери зрения, но не купировать полностью.