Сoпoстaвив пoлoжитeльный эффeкт генной терапии и последствия неизлечимых иммунных недугов, европейские чиновники дали добро на вмешательство в ДНК детей с целью окончательной победы над смертельно-опасной наследственностью.

Генная терапия зарекомендовала себя в качестве эффективного оружия в борьбе с самыми разнообразными заболеваниями. Однако этические сомнения продолжают стоять на пути исследователей. Одно из таковых – вмешательство в наследственность на раннем этапе развития человека.

Проблема является на сегодняшний день одной из самых актуальных, так как на весах оказались страх перед будущим и отсутствие возможности помочь больному ребенку в настоящем.

Убедить членов Еврокомиссии в необходимости разрешить проведение генной терапии помогла методика под названием «Strimvelis». Она применяется в лечении тяжелых форм комбинированного иммунодефицита. Ребенок, страдающий от такого врожденного недуга, практически ее имеет шансов пережить атаки вирусов и бактерий, которые окружают его практически повсюду. Выбор: либо жизнь в стерильной камере, либо смерть от любого заболевания.

Известно, что иммунное расстройство является причиной наличия в организме ребенка единственного дефектного гена, который препятствует производству аденозиндезаминазы. Это вещество необходимо для выработки лимфоцитов (белых кровяных клеток). Отсутствие белка приводит к тому, что маленький носитель дефектного гена умирает еще до достижения годовалого возраста. Заболевание относится к наследственным и передается детям обоими родителями. Только на территории Европы ежегодно выявляется около 15 случаев, связанных с этой формой иммунодефицита.

Единственный вариант лечения – пересадка костного мозга. Технология «Strimvelis» позволяет отредактировать вещество, удалив из него дефектный ген. Для этого стволовые клетки изымаются из организма, подвергаются процедуре коррекции и снова возвращаются пациенту

В эксперименте, направленном на проверку данной методики, приняло участие 18 детей. Каждый ребенок выжил и полностью излечился от заболевания. Выходит, «исправление» ДНК – лучшее и, главное, единственное средство для спасения жизней. Кроме того, эксперты не исключают, что генные методики, включая и Strimvelis, одержат победу над сомнениями и будут привлечены к лечению многих других недугов.